科学家揭基因编辑运行机制有望消灭癌症权衡

CRISPR-Cpf1一词对全球大众十分陌生，但它却是最新被人类发现的最高效的DNA神器。

简单来说，人类认知DNA的双螺旋结构已经很久了，但如何改变和操控仍然待解;人类疾病中的癌症、艾滋病或遗传疾病都可以在DNA中找到答案，而CRISPR-Cpf1就是破解答案的关键，可它的作用机制一直无法揭示。如今，CRISPR-Cpf1的运行机制被中国科学家破译。

21日，哈尔滨工业大学正式对外发布，该校生命学院教授黄志伟及其团队首次揭示了CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物结构。该成果研究论文《CRISPR-Cpf1结合crRNA的复合物晶体结构》于21日凌晨在国际最顶尖学术刊物《自然》(《Nature》)发表。

CRISPR-Cpf1一种于2015年被美国发现能在人类细胞内进行基因的工具，能够对基因进行直接改造;就像文字软件修改文档一样来修正基因，甚至能让人们更加高效地对基因进行关闭、恢复和切换等精准手术，这预示着未来人类通过基因技术彻底消灭癌症和艾滋病等疾病成为可能。

CRISPR-Cpf1在2015年底被美国哈佛大学的科学家发现能够在人类细胞中剪切目的DNA。黄志伟教授告诉中新，人类、动物、植物，甚至是细菌都有自己的免疫系统，但是如何利用其基因，将细菌进入人体进行感染的DNA部分剪切、关闭掉，将人类被感染的、有缺陷的基因替换掉，CRISPR-Cpf1可以做到。

在2012年，人类科学家发现了CRISPR-Cas9系统，被用于细胞内目的DNA的剪切、激活表达等，它作为科研、医疗等领域的工具，已被风暴般地应用于世界生物、医院实验室。黄志伟教授告诉，CRISPR-Cpf1是有别于CRISPR-Cas9的另一条基因剪切之路，更有利于基因后的修复。

我把CRISPR-Cpf1比喻成大自然造就的一枚精确制导导弹，可以打击疾病或缺陷基因。黄志伟说，此前没有人知道这枚弹道如何运作和如何使用，而我的研究就是揭示Cpf1这颗导弹的构造图运行机制。

却将因为这样的恶作剧面临最高3年刑期。目前 据黄志伟教授介绍，细菌跟人类、动植物一样也具备抵抗病毒的系统，称之为CRISPR系统。他揭示了CRISPR-Cpf1识别CRISPRRNA以及Cpf1剪切pre-crRNA成熟的分子机制，这对认识细菌如何通过CRISPR系统抵抗病毒入侵的分子机理具有十分重要的科学意义。黄志伟还发现，Cpf1并不是此前人们推测的二聚体状态，它本身是一个呈三角形的单体，位于该结构中间是一个带有正电荷的凹槽。这些研究为成功改造Cpf1系统，使之成为特异的、高效的全新基因系统提供了结构基础。

黄志伟向中新透露，他将尝试运用CRISPR-Cpf1对细胞进行研究，例如用艾滋病病毒进行试验。黄志伟向解释，如果这一新发现未来得以转化应用，人类就可以对癌症和艾滋病等疾病的基因进行删除、修改等，而过的基因可以遗传到下一代，从而让人类彻底消灭这些疾病。

此外，中新追问，基因技术长此发展下去，像美国队长类似的漫画英雄能否成为现实?黄志伟给出了认可的答案。所以很多基因领域前沿国家正在制定相关法律，对基因技术的发展进行引导。